美国血液学会干事、费城宾夕法尼亚大学血液与肿瘤学副主任查尔斯・艾布拉姆斯说:“这项技术具有永久治愈患者的潜力。” 该疗法利用病毒向患者的肝脏细胞输送正常基因,以此取代缺陷基因。肝脏细胞是人体中唯一能够产生特定凝血因子的细胞,而血友病患者体内则没有或缺乏这样的凝血因子。...